Neidio i'r prif gynnwy

Y Claf Cyntaf yng Nghymru yn Derbyn Therapi Genynnau Trawsnewidiol ar gyfer Hemoffilia B

Credyd llun: Bwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro

Ar 13 Ionawr 2026, daeth claf y cyntaf yng Nghymru i dderbyn therapi genynnau arloesol ar gyfer hemoffilia B, a ddarparwyd yng Nghaerdydd. Mae gan y driniaeth hon y potensial i drawsnewid gofal ar gyfer y cyflwr prin hwn trwy ddisodli pigiadau gydol oes gydag un trwyth. Wedi'i gomisiynu gan Bwyllgor Comisiynu ar y Cyd GIG Cymru (NWJCC), mae'r garreg filltir hon yn ehangu'r opsiynau therapi uwch sydd bellach ar gael i gleifion ledled Cymru. Mae'r datblygiad hwn yn golygu y gall pobl yng Nghymru gael mynediad at driniaeth arloesol arall yn nes at adref.

Dywedodd Nigel, a gafodd ddiagnosis o hemoffilia pan oedd ond yn un ar ddeg mis oed ac ef yw'r claf cyntaf yng Nghymru i dderbyn y therapi genynnau:

“Mae cael y cyfle i dderbyn therapi genynnau mor eithriadol. Mae hon yn driniaeth arloesol ac mae bod yn gyntaf yn anrhydedd, ond hefyd yn gyfrifoldeb. Rwy'n ymwybodol iawn y bydd fy mhrofiad yn helpu i lywio'r hyn sy'n dod nesaf i eraill yng Nghymru a thu hwnt.

“Rydw i wedi cael pigiad wythnosol i atal fy ngwaedlif cyhyd ag y gallaf gofio ond mae bod y person cyntaf yng Nghymru i dderbyn therapi genynnau ar gyfer hemoffilia B wedi golygu diwedd ar hynny. Nid yw hwn yn iachâd yn yr ystyr draddodiadol, ond mae'n golygu nad oes rhaid i mi chwistrellu fy hun yn wythnosol mwyach. Yn lle disodli'r ffactor ceulo coll dro ar ôl tro, mae therapi genynnau yn rhoi'r cyfarwyddiadau i'm corff sydd wedi bod ar goll erioed - gan ei alluogi i gynhyrchu ffactor IX ei hun.

“Yn fwy na dim, rwy’n teimlo’n falch – yn falch o ba mor bell y mae triniaeth wedi dod, yn falch o’r clinigwyr a’r ymchwilwyr a wnaeth hyn yn bosibl, ac yn falch o sefyll ar adeg lle gall byw gyda hemoffilia B difrifol ddechrau edrych yn wahanol iawn o’r diwedd.”

Mae hemoffilia B yn gyflwr prin, gydol oes lle nad yw'r gwaed yn ceulo'n iawn oherwydd lefelau isel o brotein o'r enw ffactor IX (FIX), gan ei gwneud hi'n anoddach atal gwaedu. Mewn achosion difrifol, gall gwaedu ddigwydd y tu mewn i gymalau a chyhyrau heb anaf, gan achosi poen, anystwythder a niwed hirdymor i'r cymalau. Mae hemoffilia B wedi'i ddosbarthu fel clefyd prin, sy'n effeithio ar tua 3.8 o bobl fesul 100,000 [1].

Hyd yn hyn, mae triniaeth wedi cynnwys pigiadau rheolaidd i gymryd lle'r swyddogaeth ceulo sydd ar goll. Mae'r pigiadau hyn yn helpu i reoli gwaedu ond mae angen eu hailadrodd drwy gydol oes. Mae'r therapi newydd, o'r enw Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), yn gweithio'n wahanol, trwy roi copi swyddogaethol o'r genyn FIX i'r corff. Mae hyn yn galluogi'r afu i gynhyrchu ei FIX ei hun a helpu'r gwaed i geulo'n fwy normal. Rhoddir y driniaeth fel un trwyth, gan gynnig y potensial ar gyfer amddiffyniad hirdymor a lleihau'r angen am driniaeth barhaus, gan roi mwy o ryddid i gleifion yn eu bywydau beunyddiol.

Dywedodd Melanie Wilkey, Cyfarwyddwr Comisiynu ar gyfer Gwasanaethau Arbenigol yn NWJCC:

"Mae sicrhau bod y therapi hwn ar gael yng Nghymru yn gamp sylweddol. Mae'n dangos sut y gall cydweithio ar draws y GIG ddod â'r triniaethau mwyaf datblygedig i gleifion sydd eu hangen. Drwy gydweithio'n genedlaethol ac yn lleol, rydym wedi sicrhau y gall pobl yng Nghymru gael mynediad at y gofal arloesol hwn yn agos at adref."

"Er mai dim ond nifer fach o gleifion yng Nghymru sy'n gymwys ar gyfer y driniaeth hon, gallai ei heffaith newid bywydau. Drwy leihau neu hyd yn oed ddileu'r angen am bigiadau rheolaidd, mae'n cynnig mwy o annibyniaeth, canlyniadau iechyd hirdymor gwell, a lefel newydd o hyder i gleifion sy'n rheoli'r cyflwr prin hwn."

Mae'r garreg filltir hon wedi bod yn bosibl trwy gydweithio agos â chydweithwyr o Fwrdd Iechyd Prifysgol Caerdydd a'r Fro, gan gynnwys y timau hemoffilia a fferyllfa lleol, yn ogystal â phartneriaid cenedlaethol fel Uned Gwerth Meddyginiaethau Partneriaeth Gwasanaethau a Rennir GIG Cymru (NWSSP) a Therapïau Uwch Cymru.

Bydd triniaeth yn cael ei darparu yn Ysbyty Prifysgol Cymru i gleifion yn Ne Cymru, tra bydd cleifion yng Ngogledd Cymru yn cael mynediad at ofal trwy lwybr sefydledig i Fanceinion trwy Lerpwl, gan sicrhau bod triniaeth yn cael ei darparu mor agos at adref â phosibl. Bydd cleifion cymwys ledled Cymru nawr yn dechrau derbyn therapi, gan ddechrau cyfnod trawsnewidiol ar gyfer gofal hemoffilia B.

[1] Iorio A, et al. Ann Intern Med. 2019; 171(8):540-546